Új terápiás lehetőség nyílt ritka betegséggel élő gyermekek kezelésére

Magyarországon mintegy 20-25 hipofoszfatémiával élő kisgyermek van, akik esetében az X-kromoszómához kötött ritka genetikai eltérés következtében a vesén keresztül a szervezet foszfátot veszít egy hormon szintjének emelkedése következtében.

A csontdeformitással és növekedési zavarral járó ritka betegséggel élő gyermekek számára nemrégiben nyílt új terápiás lehetőség – hazánkban először –   a Semmelweis Egyetem I. és II. Sz. Gyermekgyógyászati Klinikáin. A betegség ellen a közelmúltban kifejlesztett új biológiai terápia a foszfátürítő hormon ellen tartalmaz ellenanyagot.

4 beteg gyermek Magyarországon elsőként a Semmelweis Egyetem Gyermekklinikáin kaphatta meg az új hatékony gyógyszeres kezelést a biológiai terápia részeként. Köztük van olyan gyermek is, akinek az alsó végtagjain már látható volt mérsékelt fokú görbület, és a járóképességét is befolyásoló súlyosabb deformitás a kezelés hiányában kamaszkorára alakult volna ki, a biológiai terápiával azonban a betegség sikeresen kezelhető.

Forrás:

https://semmelweis.hu/hirek/2021/08/11/attores-egy-ritka-gyermekbetegseg-kezeleseben-a-semmelweis-egyetemen/

Kép forrása:

https://semmelweis.hu/